药神父亲孤独冒险的这一年:再挣一次命,终于为儿子做了基因治疗(3)

2022-08-23 15:33     海报新闻

其实,徐伟从一开始就知道,组氨酸铜只能缓解不能治愈Menkes综合征。在制作组氨酸铜的过程中,徐伟开始了解基因治疗。"通过基因替代,将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。"

徐伟"自制药救子"的故事引发社会的广泛关注后,一些基因公司和医院联系徐伟,希望能为颢洋提供基因治疗的尝试,以期找到能够治愈Menkes综合征的方法。徐伟知道基因治疗的临床项目具有一定的未知风险,综合考虑后他选择接受,不仅是为了儿子,他也希望能够通过这次尝试为其他Menkes患者提供宝贵的科研数据。

几经考虑,徐伟选择和广州一家基因公司合作。此时,颢洋已经两岁多,留给他治疗的时间可能不多了。为了颢洋能够尽快尝试基因治疗,广州这家基因公司投入了大量人力物力,不断优化基因递送方案与生产工艺,针对多个关键技术瓶颈进行了反复的攻关。

最终,原定于在去年年底进行的基因替代临床试验,直到今年6月才终于完成。那一天,颢洋刚刚度过了自己的3岁生日,这也是Menkes综合征基因治疗的首次尝试。

"没必要做之前就想那么多,想多了不容易迈出那一步。"给孩子注射基因药物,经过临床观察,目前来看效果还不错,这对徐伟来说,是最好的父亲节礼物。"孩子没有大的不良反应,而活动能力与互动性已经开始有提升,不用辅助自己抬头的时间明显加长了,还第一次看到他趴着能转头了,这几年首次目睹他的状况好转而不是持续变差,我真的很激动,希望接下来他能有更好的表现。"

徐伟说,基因治疗是一条很长的路,要做无数的实验,寻找很多未知的载体。为了更深入地了解基因治疗,徐伟参加了成人高考,下一步准备参加专升本考试,未来还打算参加研究生考试。"一边做实验,一边照顾孩子,一边查论文,顺便就把成人高考考了,本科的自考也在考。"

徐伟也有想过自己可能会失败。"如果我挽回不了他的生命,至少我不能让他白来这世界上一趟,至少我们做的这些尝试是有意义的。如果我们失败了,也可以为后来的Menkes病的患者提供一些经验。我为他的生命赋予了意义,他的事情鼓励了那么多的人,让罕见病群体在黑暗当中看到了一种希望,我们也是在追求希望的过程中失败的。"徐伟说。他不能接受的是在绝望中等待失败。

徐伟说,至少他们现在是有希望、有期待的。"儿子恢复得一天比一天好,我们期待他能恢复到和正常孩子一样,能够好好看看这个世界,这是我们最终的目的。其实他现在每天也挺开心,也很爱笑,我们也不觉得被一片乌云笼罩在头上,我们每天都看得到希望,一步一步都在向着希望努力。"

要把实验室免费共享给罕见病患者

问及有没有考虑到用药安全问题和法律风险?徐伟直言,"安全问题肯定考虑过,其实每样药物我都是第一个试过才会给他使用。法律风险没有过多地去考虑,就是考虑救自己的孩子,来不及去考虑风险。而且它并不是药物,只是一个化合物。"徐伟再次向记者强调。

徐伟说,自制药用化合物给他带来了希望,也打开了他新世界的大门。"如果说重新选择一次,我还是会做同样的选择。"

对于网上的评价,徐伟向来不太关注。"我觉得社会伦理不应该去绑架个人的伦理,对于一个父亲来说,如果我明知道这个化合物可以救我自己的孩子,却因为自己不能去做,就要看着孩子等死,这是违反个人的伦理。如果连生命都不能保证,还怎么去谈其他的东西。"

有人说徐伟是现实版的"药神",也有人说他是中国版的"罗伦索的油"。对于这些评论,徐伟坦言,他没有想过在自己的身上加一个什么样的标签。"君子不器,不用贴标签,就是我自己,每一个父母都很伟大。"

正在做实验的徐伟

问及有没有想对未来的儿子说的话?徐伟坦言"没有"。"未来等他长大了,我自己跟他说不就行了,我干嘛现在说。"不过,徐伟说,他有很多想对罕见病家属说的话。

"我之前想的更多的,是让家人的生活变得更好。后来我孩子得了罕见病,我才发现中国有那么大的罕见病群体,他们的故事真的很凄惨、很悲凉。通过学习制备一个化合物,可以真正地让这些痛苦得到缓解,甚至可以挽救一个人的生命,我觉得这是很有意义的事情。"徐伟提到,他现在的想法发生了改变。之前他觉得自己的做法无法让更多罕见病家属得到借鉴,觉得确实帮不了他们太多,而且他也不确定基因治疗这条路能不能走得通。

"但是目前来看,这条路我应该是走通了。如果这条路我都可以走得通,其他的一些罕见病患者其实也有可能走得通。如果这些社会资源,还有那么多人的帮助,最终只是帮助到了我一个家庭,我觉得它的社会意义并不是太大。"

徐伟直言,现在的他,有了新的打算。"让更多的罕见病患者群体能够知道,我们走了一条这样的路并且走通了,我也想看看他们到底有没有同样的需求。如果有的话,我想把这个实验室做成共享实验室,把所有的设备都对罕见病患者免费开放。更好地帮助到他们,至少可以给他们带来希望,不再让他们在绝望当中去等待。"

徐伟说,他好像找到了生活的意义,那就是推动整个罕见病群体的治疗。"人多力量大,我们有自己的实验室可以进行前期实验,然后委托给专业的生物公司进行生产。只要解决最后的一个问题,那就是有医院可以帮我们发起临床研究,我们就有机会去尝试。"

"昨日之深渊,今日之浅谈。"徐伟如是总结过去两年自己的人生。"图难于其易,为大于其细。自己过去两年做的事情,至少我觉得没有大家想象的那么无法逾越。"

记者告别离开时,徐伟换上防护服,独自坐在显微镜前,调教准焦螺旋,开始观察培养皿中细胞的发育情况,孤单的背影显得比以往要更加信念坚定……

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