药神父亲孤独冒险的这一年:再挣一次命,终于为儿子做了基因治疗

2022-08-23 15:33     海报新闻

海报直击丨"药神父亲"的孤独冒险:终于为儿子做了基因治疗,要把实验室免费共享给罕见病患者

这是一场始于两年前的孤独冒险,有关于父爱,但又远不止于父爱。

2020年5月,徐伟不到一岁的儿子颢洋被确诊为Menkes综合征患者。这是一种至今在全世界范围内尚没有药物能够治愈的罕见病,患儿平均19个月死亡,3岁内的死亡率接近99%,几乎没有病例活过四岁。

儿子确诊后不到一个月,徐伟决定自制"药物"救子。当年9月,徐伟在家中改造出一间25平方米的封闭式实验室,开始了这场孤独的冒险。

一年后,徐伟的故事被更多人知晓,他成了网上热议的"制药救子的药神父亲"。面对质疑和争议,徐伟步履坚定,从未放弃,颢洋的生命也因此得以维持,还在不久前度过了自己的3岁生日。

2022年6月,徐伟带儿子颢洋到医院注射了基因药物,"他是全国第一例进行基因治疗的Menkes病患者。"徐伟说,不仅是为了儿子,他也希望能够通过这次临床试验为其他Menkes患者提供宝贵的科研数据。现在的徐伟,也有了新的打算。"希望让更多的罕见病患者群体知道,我们走了一条这样的路并且走通了,可以更好的去帮助到他们,至少可以给他们带来希望,不再让他们在绝望中等待。"

首次基因治疗后,徐伟、徐颢洋与医院以及基因公司各方代表合照

高中学历父亲自制"药物"救罕见病儿子

大众网·海报新闻记者在徐伟位于昆明的家中见到他时,他正和妻子一起帮助儿子颢洋进行物理排尿。"每天所有的时间几乎都和儿子相关。"

徐伟说,颢洋现在能笑,也没有癫痫的发作,但还是无法坐稳。"因为运动神经受损,可能脑部也有萎缩,平衡掌控的不是太好,你不扶着他就会倒下去,还有就是膀胱憩室,排尿不畅。"

约半个小时的忙碌之后,顾不上吃早饭的徐伟,带记者参观了位于家中阳台上的自制实验室。2021年9月以来,他早已经习惯了和媒体打交道的生活,虽然近几个月来,媒体来访的频率已不像最初那般频繁。

实验室是完全密闭的空间,需要无菌环境,进入实验室前要更换鞋套和防护服。实验室内部的设备也让记者眼花缭乱,各种精密仪器和原材料,完全不逊色于一间专业的实验室。在这间陪伴了他数百个日日夜夜的实验室中,徐伟向记者讲述了他这段孤独的冒险。

"不是制药,是制化合物。"徐伟像往常接受采访时一样,再次向记者强调。

徐伟和儿子颢洋在一起

今年31岁的徐伟,高中毕业后进入社会打拼,做过餐饮,开过网店。2019年6月,徐伟第二个孩子出生。儿女双全,事业也有起色,正当徐伟对美好生活充满着憧憬时,一通电话打破了生活的平静。

2020年5月的一天,正在等红灯的徐伟,接到了云南省第一人民医院的电话,颢洋被确诊患上了Menkes综合征,这是徐伟第一次听到这个名字。"医生让我们先提前了解一下,下午再到医院去,最好直系亲属都过去,当时我就感觉可能会比较严重。"

把车停在路边,徐伟上网搜索了Menkes综合征。Menkes综合征又称卷发综合征,是一种由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起罕见先天性铜代谢异常疾病,在新生儿中的发病率约为十万分之一,典型症状包括头发卷曲、生理功能退化、精神发育迟缓等。

"罕见病""没有治愈病例""很难活过3岁",这些刺目的字眼,让徐伟意识到了事情的严重性。徐伟带着孩子前往北京解放军总医院,也得到了同样的结论。

之后,徐伟尝试用鸡尾酒疗法补充微量元素,用组氨酸铜、伊利司莫铜等改善病症。"这些都不能算是'药',它们在全球范围内都没有上市。"徐伟说,组氨酸铜最开始是山东一个病友给他的,"他是从外部渠道获得的,这些药不仅贵,有时还只能用过期的,而且不可能随时都有。"

从儿子确诊,到决定自制药物,徐伟只用了半个月的时间。"因为孩子的病情,没有太多时间去考虑,恨不得第二天就可以有药给他。"

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