近年来，我国持续出台多项政策支持罕见病药物研发，越来越多的制药企业投入到罕见病药物的研发中。2018年5月，国家卫健委等部门联合制定了《第一批罕见病目录》，首次将121种罕见疾病以目录形式向社会公示；今年9月，《第二批罕见病目录》发布，罕见病目录病种从121种增加至207种。
△谈判代表相互确认信封价
同时，国家医保药品目录申报范围持续向罕见病患者、儿童等特殊人群适当倾斜，在药品申报条件没有设置五年半内的批准上市时间限制。近三年，通过医保目录准入谈判，国家医保局已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在中国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保保障覆盖。
此次谈判成功新纳入医保目录调整的酒石酸艾格司他胶囊正是去年年底获批的首仿药。这场谈判进行的时间仅有19分钟，医保谈判方和罕见病药物企业相向而行，兼顾了罕见病患者能用上药、医保资金运行安全和企业方持续发展三方的共赢。
药企谈判代表王璐说，正是因为政策支持，他们才得以持续投入罕见病药物研发。
王璐认为，当前很多进口药受到国际定价策略影响，以戈谢病药物为例，如果使用进口药物，年治疗费用大概在300多万，高昂的定价让其难以进入医保目录保障范围。在他看来，通过国产自主创新是能够惠及罕见病患者的一条道路。王璐透露，目前他们的药品正在全球做儿童适应症的扩张，"希望未来它能够惠及儿童"，王璐更期待他们的药物进入医保目录后，会触动外资药企，从而有更多保障罕见病患者用药需求的可能。
