1岁女婴住院4天花费55万?院方:家属签字同意用药(2)

2021-09-04 17:42     观察者网

面对已经确诊的小花,儿童病院神经专业团队为小花制定了详细的治疗方案。根据小花的临床表现及基因检查结果,依据中华医学会遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组发表的《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》,小花无药物使用禁忌症,因此和家长沟通后,并且签署知情同意,使用诺西那生钠为小花进行治疗。

诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物,通过提高SMA患者的SMN蛋白水平,改变疾病的进程并改善预后。此药是由美国研发,用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药,2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内,当年就在西安交大二附院儿童病院SMA诊疗中心用于临床治疗该病患儿。在药物使用方面,公立医院实行药品零加成。

依托于西安交大二附院儿童病院建立西北唯一的儿童SMA诊疗中心,在罕见病治疗协作网的规范指导下积极开展,承担着SMA西北区域诊疗中心的工作,拥有高水平的医疗团队,在诊断、评估、治疗与病人沟通方面有着丰富的经验,除了获得药物的治疗,儿童病院医护技团队还为患儿们提供着持续的康复和定期的随访。同时,医疗团队在国家对罕见病关注、支持下,积极致力于为社会普及此类罕见病的相关科普知识,加大全社会对儿童罕见病的关注和支持力度。

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