以miRNA通路为靶点的治疗药物仍处于早期阶段
公开信息显示,自microRNA的身份和临床功能被发现以来,在过去的几十年里,其在癌症中的作用被积极研究。大量证据表明,microRNA是大量类型癌症的关键因素。已有的癌症研究已经发现并描述了大量在癌症中普遍失调或仅在特定类型的癌症中失调的microRNA。这些研究提示了microRNA作为癌症诊断和预后的生物标志物的潜力。目前,利用miRNA进行筛选、诊断和药物测试的各种肿瘤临床试验正在进行中。
早在2014年,中国科学技术大学生命学院教授柳素玲在肿瘤干细胞领域研究中取得新突破,发现一种小分子RNA-MicroRNA100(miR-100)可以抑制乳腺肿瘤干细胞的增殖分化,扼制乳腺癌的生长和迁移。相关论文发表在国际著名学术期刊《Cancer Research》上。在此项研究中,研究人员证实miR-100参与了乳腺癌干细胞的自我更新。他们发现,miR-100的表达水平与细胞的分化状态相关,在乳腺肿瘤干细胞中miR-100表达水平很低。利用四环素诱导型慢病毒在乳腺肿瘤细胞中提高miR-100表达,发现miR-100过表达减少了乳腺癌干细胞的生成。
去年,加利福尼亚大学戴维斯分校的研究团队发表在《Molecular Therapy》杂志上的一项研究显示,一种名为miR-22的miRNA起到了"刹车"的作用,可以抑制某些蛋白质的产生,包括促进肝癌生长的蛋白质。而在肝细胞癌的患者中,miR-22的水平通常较低,其水平还可以预测患者的存活时间。
但据《NEJM医学前沿》报道,尽管miRNA被发现与众多疾病相关,但目前以miRNA通路为靶点的治疗药物仍处于早期阶段。
此外,维克托·安布罗斯和加里·鲁夫昆获奖意味着多个热门候选者与诺奖擦肩而过,包括免疫领域重大突破的CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫)疗法、"司美格鲁肽"为代表的GLP-1受体激动剂药物、今年9月刚获拉斯克奖基础医学奖的华人科学家陈志坚等等。