美FDA时隔近20年批准阿尔茨海默症新药,遭专家质疑

2021-06-09 07:00     观察者网

(观察者网讯)当地时间6月7日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了美国生物制药公司百健(Biogen)和日本生物制药公司卫材(Eisai)联合研发的阿尔茨海默病新药ADUHELM™(aducanumab-avwa)。这是自2003年以来首个获批治疗阿尔茨海默病的新疗法尽管FDA的外部专家小组以压倒性多数投票反对推荐该药物,但这一决定仍备受争议。

据美国食品和药物管理局消息,ADUHELM是首个通过减少大脑中的淀粉样蛋白斑块来解决该疾病的明确病理的阿尔茨海默病治疗方法,在3种临床试验中,用药18个月的受试者的β淀粉样蛋白减少了59~71%。该疗法采用每月进行一次静脉注射的方式,旨在减缓有轻微记忆和思维问题的人的认知衰退。

FDA指出,此次审批采取了加速审批的方式批准了ADUHELM,为患有严重疾病的患者提供了更早获得药物的机会。这种途径用于提前批准治疗严重、危及生命的疾病或用于填补未竟医疗需求。但制药公司仍然需要进行研究一项新的随机、对照临床试验,以证实预期的临床益处,这些研究被称为4期确证性试验。如果确证性试验不能确证药物的预期临床益处,那么FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。

据《纽约时报》报道,阿尔茨海默氏症协会(Alzheimer's Association)表示,美国阿尔茨海默氏症患者的人数约有600万人,全球约有3000万人患有老年痴呆症,预计到2050年,这个数字将翻一番。而目前,美国批准的五种药物可以在不同的阿尔茨海默氏症阶段延缓认知衰退数月。

FDA对该药物的审查已经成为长期争论的焦点,争论的焦点是用于评估难以治疗疾病的治疗方法的标准。

据美国全国广播公司(NBC)报道,一方面,由于治疗这种使人衰弱的疾病的治疗方法非常有限,代表阿尔茨海默氏症患者及其家属的团体表示,任何新的治疗方法,哪怕收效甚微,他们都希望能够获得批准。

尽管FDA表示,申请人提交的数据非常复杂,并且该药物在临床获益方面存在一些残留的不确定性。但FDA药物评价和研究中心主任帕特里西娅·卡瓦佐尼(Patrizia Cavazzoni)表示,加速批准途径可以更快地为患者提供治疗,同时刺激更多的研究和创新。

然而,仍有许多专家警告说,批准这种药物可能会开一个危险的先例,为疗效可疑的治疗打开大门。

反对批准该药物的约翰·霍普金斯大学药物研究员迦勒·亚历山大(Caleb Alexander,音译)表示,他对这一决定“感到惊讶和失望”。

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