由于高达212.5万美元的定价
有人质疑
诺华是以孩子的生命做要挟
对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO曾表示：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。”该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。
天价药“地板价”入保的案例
不容易被复制
目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款都已在国内获批。
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是国内首个获批治疗SMA的药物。
此前Spinraza在国内定价接近70万一支，每年需反复注射且属于完全自费药物。
诺西那生钠注射液 图片来源：受访者供图
2021年国家医保药品目录谈判中，7种罕见病用药纳入医保目录，其中包括备受关注的用于治疗脊髓性肌萎缩症的Spinraza。
2022年1月1日，是2021年版国家医保药品目录开始实施的日子。Spinraza单针价格从70万元降至3万多元。据美儿SMA关爱中心的数据，仅今年1月1日，已经有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。
虽然Spinraza的大幅降价入保让许多罕见病患者看到了希望，但一位业内人士坦言，Spinraza降价是“（价格）意料之外，（入保）情理之中”。
“Spinraza不是新药，它在全球市场已经基本盈利，中国SMA儿童人数较多，药物市场很大。渤健面对医保谈判的降价幅度，其实是在回答要不要抢占中国市场的问题。”
前述业内人士分析称，罕见病药物进入医保目录，本质上是在既定的医保谈判框架下，由于企业降价达成的个案突破，而渤健是在战略选择中投了中国一票。
来源：新闻坊综合每日经济新闻、每经APP、界面新闻
